2026年5月14日，中国上海 — 尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-202 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
RMAT 认定旨在促进用于治疗严重或危及生命疾病，且具有满足重大未满足医疗需求潜力的再生医学疗法的开发与审评。获得该认定后，相关项目可在适用情况下获得 FDA 在开发和审评过程中的相应监管支持。
在此之前，YOLT-202 的新药临床试验申请（IND）已获 FDA 批准，可开展一项开放标签、单次给药扩展的 2/3 期临床研究，用于评估其在 AATD 成年患者中的有效性和安全性。该研究设计为多区域临床试验（MRCT）。此外，YOLT-202 也已获得 FDA 孤儿药资格认定（ODD）。
YOLT-202 目前也正在进行一项首个人体研究的 研究者发起临床试验（IIT）（NCT07193615），旨在评估 YOLT-202 的安全性、耐受性及初步疗效。初步临床数据显示，受试者体内功能性 AAT 水平快速上升且与剂量相关，在部分高剂量受试者中，AAT 水平可达到正常范围。这些结果表明 YOLT-202 有望成为针对AATD疾病 “一针即愈”创新治疗方案。
尧唐生物联合创始人兼首席执行官吴宇轩表示：“YOLT-202 获得 RMAT 认定，是尧唐生物在体内基因编辑领域取得的又一重要监管里程碑，也体现了公司体内基因编辑平台的持续进展。我们将继续推进 YOLT-202 的临床开发，致力于为 AATD 患者带来潜在的“一针即愈”持久治疗选择，并持续探索面向严重遗传性疾病的差异化治疗策略。”
关于YOLT-202
YOLT-202 基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器 YolBE，可在SERPINA1 PiZ位点实现高效、精准的基因修复，将 AATD 高风险致病突变 PiZ 矫正为正常 PiM，从而恢复肝细胞功能性 AAT 蛋白表达，该疗法在实现精准靶向编辑的同时，避免周边碱基的旁观者编辑（bystander editing），为AATD治疗提供了"一针即愈"的新路径。
关于AATD
AATD 是由 SERPINA1 基因突变 引起的遗传性疾病，血浆 AAT 水平显著下降，患者易发生慢性阻塞性肺病及肝脏损伤。最常见的缺陷等位基因为 Z（Glu342Lys）和 S（Glu264Val），其中 Z 等位基因可导致 AAT 蛋白错误折叠与聚合，约 95%以上严重患者为 PiZZ 基因型。
