吴宇轩博士长期致力于基因编辑技术的临床转化。早年在哈佛大学医学院从事博士后研究期间,他开发并优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的高效基因编辑系统,为治疗地中海贫血和镰刀状细胞贫血提供了全新的治疗策略 (Nature Medicine, 2019, 2020)。
作为邦耀生物联合创始人之一,吴博士积极推动了基因编辑技术在国内的落地转化,成功开发基因编辑药物BRL-101。该药物在2020年进入临床,成为全球首个用于治疗β0/β0型重型地中海贫血的CRISPR基因编辑疗法,取得了极佳的疗效,相关成果发表于(Nature Medicine, 2022)。
2021年,吴博士创立尧唐生物,聚焦以LNP-mRNA递送为基础的体内基因编辑药物开发与临床转化,致力于开发“一次给药、终身治愈”的突破性疗法。