在哈佛大学医学院工作期间,开发和优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统,通过高效激活胎儿血红蛋白的表达来治疗地中海贫血及镰刀状贫血疾病,是国际上首例基于CRISPR的血红蛋白疾病的基因治疗策略。
任职邦耀生物联合创始人期间,开发优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统并成功开发了造血干细胞中基因编辑的放大工艺 。主导全球首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究,实现两名患者完全治愈
先后多次主导国家级,市级关于单基因遗传病的基因编辑技术研究项目,曾获得上海市科学技术奖自然科学一等奖。在Nature Medicine等学术期刊上发表研究论文多篇。
哈佛大学博士后,华东师范大学教授。