中国上海，2026年3月4日 —— 尧唐生物联合上海交通大学医学院附属仁济医院宣布，体内碱基编辑药物YOLT-101治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的早期临床研究结果正式发表于国际权威医学期刊《Nature Medicine》。
该论文题为《In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial》（DOI: 10.1038/s41591-026-04254-4），报道了一项正在进行中的首次人体、单次递增剂量临床研究的随访结果。
YOLT-101是一种体内碱基编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）包裹hpABE5（一种由尧唐生物自主开发的腺嘌呤碱基编辑器）mRNA及靶向PCSK9基因的引导RNA（guide RNA）。
本研究共纳入6名HeFH成年受试者，分别接受0.2 mg/kg、0.4 mg/kg或0.6 mg/kg剂量的YOLT-101单次静脉输注。
在最高剂量组（0.6 mg/kg，n=3）中，YOLT-101于第24周实现PCSK9平均下降74.4%，LDL-C平均下降52.3%，且在第4周即观察到48.9%的LDL-C降幅。整体降脂效果呈剂量依赖性，并在单次给药后持续至24周。
YOLT-101在各剂量组中总体耐受良好。研究期间未发生严重不良事件、≥3级不良事件、治疗相关停药或死亡事件。部分高剂量组受试者出现短暂输注相关反应，均于24小时内自行缓解。3名受试者出现一过性、无症状的肝酶升高，均为可逆，且未伴随胆红素水平升高。
论文同时报告了系统性的临床前脱靶评估结果。在检测灵敏度范围内未发现可检测的脱靶编辑事件，支持所采用hpABE5腺嘌呤碱基编辑器的高精准性。
论文全文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-026-04254-4
关于尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，致力于开发具有“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物。公司拥有全球顶尖的基因编辑研发团队，自主搭建高通量编辑器挖掘和进化平台，以及靶向不同组织和器官的非病毒载体LNP递送平台，开发出一系列具有全球自主知识产权的基因编辑器及LNP递送系统。尧唐生物已有7条管线进入临床阶段，为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。2024年，尧唐自主研发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201成为中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物，目前已经完成1/2a期临床所有患者给药。此外，尧唐生物针对高胆固醇血症、高草酸尿症等常见病和其他危重疾病的管线也已经进入临床阶段，并看到了良好的安全性和有效性。
