中国上海，2026年3月13日 ——– 尧唐生物（YolTech Therapeutics）今日宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物 YOLT-202注射液已获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，将正式启动一项开放标签、单次给药的扩展II/III期临床研究，用于治疗 α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该研究为 国际多中心临床试验（MRCT），计划在美国及全球多家临床中心开展。
YOLT-202 目前正在进行一项首个人体研究的 研究者发起临床试验（IIT）（NCT07193615），旨在评估 YOLT-202 的安全性、耐受性及初步疗效。初步临床数据显示，受试者体内功能性 AAT 水平快速上升且与剂量相关，在部分高剂量受试者中，AAT 水平可达到正常范围。这些结果表明 YOLT-202 有望成为 一次给药，并且全球最优的创新治疗方案，为AATD 患者带来潜在长期获益。
尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示：“此次 YOLT-202 获得 FDA 批准，结合近期临床的积极数据，进一步验证了这一体内基因编辑疗法的潜力。我们期待推进II/III期临床研究，为 AATD 患者带来有望“一针即愈”的全新治疗选择。”
关于YOLT-202
YOLT-202 基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器 YolBE，可在SERPINA1 PiZ位点实现高效、精准的基因修复，将 AATD 高风险突变 PiZ 矫正为正常 PiM，从而恢复肝细胞功能性 AAT 蛋白表达，该疗法在实现精准靶向编辑的同时，几乎完全避免了周边碱基的旁观者编辑（bystander editing），为AATD治疗提供了"一针即愈"的新路径。此前，YOLT-202 已获得 美国 FDA 孤儿药资格认定（ODD）。
关于AATD
AATD 是由 SERPINA1 基因突变 引起的遗传性疾病，血浆 AAT 水平显著下降，患者易发生慢性阻塞性肺病及肝脏损伤。最常见的缺陷等位基因为 Z（Glu342Lys）和 S（Glu264Val），其中 Z 等位基因可导致 AAT 蛋白错误折叠与聚合，约 95%以上严重患者为 PiZZ 基因型。
