代谢性疾病

  • 适应症

    高胆固醇血症(FH)

  • 靶基因

    PCSK9

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    动脉粥样硬化(ASCVD)

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    未披露

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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遗传性疾病

  • 适应症

    转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)

  • 靶基因

    TTR

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    原发性高草酸尿症(PH1)

  • 靶基因

    HAO1

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    未披露

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    遗传性血管性水肿(HAE)

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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传染性疾病

  • 适应症

    乙型肝炎(Hepatitis B)

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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  • 适应症

    未披露

  • 靶基因

    未披露

  • 递送方式

    体内 LNP

药物发现
候选药物优化
IND
临床
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