2026年2月2日，中国上海 ——尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-203 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1）。
RMAT 认定旨在加速用于治疗严重或危及生命疾病、且具有满足重大未满足医疗需求潜力的再生医学疗法的开发与审评。获得该认定后，YolTech 将可与 FDA 进行更早期、更频繁的监管沟通，并有机会适用优先审评、加速批准等监管支持路径。
尧唐生物首席执行官吴宇轩表示：“RMAT 认定进一步确认了体内基因编辑在 PH1 治疗中的潜在变革性价值，我们相信，YOLT-203 有望通过一次给药实现持久干预，为 PH1 患者带来真正的治疗突破。”
YOLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成，有望实现“一次治疗、终身治愈”，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者提供全新的治愈希望。
目前，YOLT-203 正在开展一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性临床试验，这是全球首个用于 PH1 的体内基因编辑药物关键性研究。该研究旨在评估 YOLT-203 在降低患者尿草酸水平及改善长期肾脏结局方面的安全性和有效性。
此前，YOLT-203 已获得 FDA 授予的孤儿药资格认定（ODD）和罕见儿科疾病资格认定（RPDD），并获得 欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定。此次 RMAT 认定进一步体现了 PH1 治疗领域尚未满足的医疗需求，以及 YOLT-203 作为潜在突破性疗法的临床价值。
关于尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，致力于开发具有“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物。公司拥有全球顶尖的基因编辑研发团队，自主搭建高通量编辑器挖掘和进化平台，以及靶向不同组织和器官的LNP递送平台，开发出一系列具有全球自主知识产权的基因编辑器及LNP递送系统。尧唐生物已有6条管线进入临床阶段，为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。2024年，尧唐自主研发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201成为中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物，目前已经完成1/2a期临床所有患者给药。此外，尧唐生物针对高胆固醇血症、高草酸尿症等常见病和危重罕见病的管线也已经进入临床阶段，并看到了良好的安全性和有效性。
