2025年7月28日，中国上海 ——尧唐生物（YolTech Therapeutics）今日宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203，已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予的孤儿药资格（ODD），适应症为原发性高草酸尿症1型（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）。
这是YOLT-203继2024年获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）和儿科罕见疾病资格认定（RPDD）之后，在全球开发布局上持续取得里程碑式成果。目前，YOLT-203已在中国进入临床阶段（ClinicalTrials.gov ID: NCT06511349），初步数据显示安全性良好，疗效显著，是全球首个进入临床阶段的治疗PH1的体内基因编辑药物。
尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示：“YOLT-203获得EMA孤儿药资格认定，是国际监管机构对我们技术平台以及临床前数据的再一次认可。我们将持续加速推进YOLT-203在全球的临床开发进程，努力让体内基因编辑药物早日造福PH1患者。”
关于YOLT-203
YOLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成，有望实现“一次治疗、终身治愈”，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者提供全新的治愈希望。
关于尧唐生物
尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段，并于2025年1月进入剂量拓展阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。
