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2024-04-26

尧唐生物结合AI模型开发的DNA编辑系统获得专利授权

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2024年4月26日,尧唐生物科学团队自主开发的创新型DNA编辑系统(YolCasTMCRISPR)正式获得国家知识产权局(CNIPA)专利授权(ZL202210681597.5)。目前以该专利为优先权的国际PCT申请已经递交,下一步将会进入到中国以外的国家或地区。

该授权专利涉及Cas12家族的五个CRISPR-Cas编辑器,这些编辑器在原核和真核细胞中均具有显著的基因编辑活性。上述CRISPR-Cas编辑器与已知的CRISPR-Cas9编辑器不在同一蛋白家族,与已知编辑器相似度极低,突破了固有专利壁垒。

尧唐生物研发团队对宏基因组中的新一代潜在编辑器进行了大规模发掘,目前已经积累了一系列DNA编辑器、RNA编辑器和碱基编辑器,同时结合人工智能(AI)基因编辑器预测模型DLMED(Deep Learning Model for Editor Discovery)和高通量分子进化平台HEPDONETM对有潜力的编辑器进行了全方面进化,大幅度提升其编辑活性和精确度,凭借高编辑效率、低脱靶等核心竞争力,有望开发best-in-class和first-in-class的体内基因编辑药物。另外,大量实验数据又会反馈到DLMED人工智能模型,进一步提高该模型运算的准确率。

尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩博士表示:“我们很高兴宣布这项专利获批,目前尧唐生物已将该系列编辑系统应用于多种适应症的产品管线开发,并在多种疾病领域展现出了有效性和安全性方面的优势,同时底层基因编辑工具的创新和有力知识产权保护将推动尧唐生物的国际化进程。”

未来,尧唐生物将不断优化和完善基因编辑底层技术,加速推动体内基因编辑药物临床转化,希冀体内基因编辑药物早日惠及全球患者。


关于YolCasTMCRISPR编辑系统

YolCasTMCRISPR编辑系统是尧唐生物自主研发的新型CRISPR/Cas基因编辑工具,该编辑工具不同于已知的Cas9或Cas12a(Cpf1),是具有自主知识产权的新型基因编辑器。尧唐生物的科学家团队依托储备多年的基因编辑器大数据平台、DLMED人工智能模型和超高通量分子进化平台开发了一系列基因编辑器工具箱,可以根据需要应用到不同靶点和适应症。


关于HEPDONETM进化平台

尧唐生物自研发的超高通量分子进化平台High-Throughput Evolution Platform for Discovery and Optimization of Novel Editors (HEPDONETM)致力于挖掘、筛选和进化出国际领先、具备自主知识产权的全新编辑工具,能够根据不同疾病和基因靶点的差异性需求进行定向进化,目前已得到多个系列、上百种全新编辑器。


关于尧唐生物

尧唐生物(YolTech Therapeutics)成立于2021年7月,总部位于上海,是一家以创新为驱动的高科技生物技术公司。公司专注于体内基因编辑技术,并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物,旨在为患者提供创新型基因治疗方案,满足全球未被满足的医疗需求。尧唐生物依托多个技术创新平台,成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒(LNP),实现了更高效率的体内递送。公司的产品管线可覆盖针对心血管疾病、代谢疾病、传染性疾病及更多常见慢性疾病和遗传性疾病的治疗,并对靶向适应症实现“一次给药、终身治愈”的治疗效果。尧唐生物已建立上海研发总部和南京GMP生产基地,并开发了完善的mRNA-LNP药物生产工艺及分析检测平台,其首个基于LNP递送的体内基因编辑药物已获批临床。作为公司的核心价值观,尧唐生物始终坚持科技创新,并以临床价值为导向,致力于开发真正具有临床意义的创新型基因药物,为患者提供更优的治疗选择,同时为全球人类健康事业的发展贡献中国力量。