中国上海 — 2026年11月11日 — 尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201注射液，已于2026年11月10日正式被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入“罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（关爱计划-延伸）”试点项目，拟开发适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。
此次纳入“关爱计划-延伸”试点项目，标志着尧唐生物在罕见病创新药物研发领域获得监管部门的认可与支持，同时YOLT-201注射液也获得了从关键临床前到新药上市申请（NDA） 更加及时高效与药审中心开展沟通交流的机会。根据CDE于2026年5月发布的《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》，该试点旨在为源头创新罕见病药物开辟“监管快车道”，给予“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的审评支持。
值得一提的是YOLT-201注射液也是首个纳入“关爱计划-延伸”的体内基因编辑药物。
详情请见国家药品监督管理局药品审评中心官网公示：关于将YOLT-201注射液纳入“关爱计划-延伸”试点项目的通知
关于YOLT-201注射液
YOLT-201是尧唐生物自主研发的国内首个进入临床阶段的体内基因编辑药物，利用LNP递送CRISPR-Cas系统在肝脏中精准灭活TTR致病基因，单次给药即可实现血清TTR蛋白的深度、持久降低。该药物拟开发适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。YOLT-201于2024年3月获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准临床，为国内首个获批注册临床的LNP介导体内基因编辑药物，目前已完成全部I/IIa期受试者给药。
关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种致死性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）异常沉积引起的罕见进行性疾病，可累及心脏、神经系统等多个器官系统。该疾病进展隐匿且不可逆，严重影响患者生活质量和生存期，且目前临床缺乏有效治疗手段，存在巨大的未满足医疗需求。
关于“关爱计划-延伸”
“关爱计划-延伸”是国家药监局药品审评中心为破解罕见病药物研发难题设立的鼓励试点计划，聚焦源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题，通过“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的工作模式，提升罕见病药物的研发效率与成功率。
关于尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动、专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司依托自主建立的基因编辑器发现与进化平台、AI辅助编辑器优化能力及LNP递送平台，持续开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具、碱基编辑器和脂质纳米颗粒递送系统。尧唐生物已建立上海总部研发中心和GMP生产基地，形成覆盖编辑器设计、mRNA-LNP制备、体内递送、生产质控和转化开发的系统化能力，致力于推动新一代体内基因编辑疗法惠及更多患者 。
