2026年6月25日至27日，第三届中国罕见病科研大会（HRSC）在上海隆重举办。本届大会由瑞鸥公益基金会主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、蔻德罕见病中心（CORD）联合主办，是国内极具影响力的罕见病国际学术盛会。大会汇聚全球五大洲百余位顶尖科学家、临床专家与产业代表，围绕罕见病基础研究、基因细胞治疗、创新药物研发、科研成果转化、国际产学研协同等前沿议题展开深度交流。尧唐生物联合创始人、首席执行官吴宇轩博士受邀参会，并于基因治疗专题分会场发表主题报告，分享国产LNP-mRNA体内基因编辑技术在罕见病领域的临床转化突破与产业化实践经验。
目前，全球超95%的罕见病暂无有效治疗方案，遗传性罕见病普遍存在治疗周期长、费用高昂、疗效有限等痛点，可实现单次给药、长效根治的体内基因编辑疗法，已成为破解罕见病诊疗困境的颠覆性技术方向。本届HRSC大会持续搭建政、产、学、研、医、患多方协同创新平台，聚焦展示中国罕见病科研创新成果，打通基础研究到临床应用的转化壁垒，助力全球罕见病诊疗协同攻关。其中，基因与细胞治疗专场备受关注，集中呈现了全球基因编辑技术、靶向递送系统及罕见病新药研发的最新突破。
作为国内体内基因编辑临床转化领域的先行者，吴宇轩博士在报告中，重点介绍了尧唐生物自主搭建的核心技术体系，包括YolCas基因编辑工具、YolBE碱基编辑工具以及YOL-LNPs脂质体纳米递送平台，详细解读了多款难治性罕见病临床管线的最新研发进展。吴宇轩博士表示，“罕见病是全人类共同的医学难题，国内庞大的患者群体与完善的生物医药产业生态，为原创基因治疗技术发展提供了优质基础。尧唐生物坚持全产业链自主创新，突破海外专利壁垒，打造安全、高效的非病毒LNP递送基因编辑体系，可实现精准靶向，兼顾治疗安全性与长效性。未来，企业将持续深耕罕见病前沿赛道，加速原创基因编辑技术临床落地，致力于为全球罕见病患者提供可及、可负担的根治性治疗方案，助力中国罕见病科研事业高质量发展。”
